Новости

Компания Regeneron Pharmaceuticals до конца 2025 года подаст заявку на регистрацию в США препарата для лечения генетической потери слуха. Экспериментальная терапия DB-OTO позволяет вернуть слух при тяжелой врожденной глухоте, вызванной мутацией гена OTOF. Ее особенность в том, что волосковые клетки (сенсорные рецепторы слуха) остаются живыми, но не могут передавать сигнал слуховому нерву из-за отсутствия белка отоферлина, который и кодируется OTOF.

Исследование показало, что после однократного введения препарата у 11 из 12 пациентов в возрасте от 10 месяцев до 16 лет наблюдалось клинически значимое улучшение слуха: шесть смогли слышать тихую речь без вспомогательных устройств, а трое — шепот, что соответствует достижению нормальной слуховой чувствительности.

Также оценивалось развитие речи у трех участников, наблюдавшихся не менее 48 недель, и у всех отмечалось значительное улучшение. Один из них продемонстрировал способность распознавать односложные и двусложные слова без визуальных подсказок и реагировал на дальние звуки и речь в шумной обстановке.

Потеря слуха, связанная с отоферлином, встречается крайне редко: ежегодно в США она поражает всего 20–50 новорожденных. До появления препарата Regeneron потеря слуха, связанная с OTOF, считалась необратимой. «Результаты терапии впечатляют еще больше, когда видишь реакцию семей. Как сказал один из родителей, ситуация сейчас „невообразима” по сравнению с прошлым годом. Это действительно новая эра в лечении потери слуха», — отметил один из проводивших исследование ученых Лоуренс Люстиг из Колумбийского университета.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале