Новости

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) дало «зеленый свет» на проведение первых в мире клинических испытаний терапии, направленной на обращение вспять процессов клеточного старения. Разрешение на запуск первой фазы испытаний своего инновационного препарата ER-100 получила биотехнологическая компания Life Biosciences.

Это событие знаменует собой важную веху в медицине: ER-100 стал первой в истории терапией клеточного омоложения на основе частичного эпигенетического перепрограммирования, дошедшей до стадии тестирования на людях. Подробности исследования опубликованы в опубликованы в официальном пресс-релизе Life Biosciences.

Как работает «лекарство от старения»?

В основе работы препарата ER-100 лежит генная терапия. С помощью модифицированного аденоассоциированного вирусного вектора в клетки доставляются три специфических гена — OCT4, SOX2 и KLF4. Это три из четырех так называемых «факторов Яманаки» — транскрипционных факторов, открытие которых в свое время произвело революцию в биологии, так как они способны перепрограммировать взрослые клетки обратно в состояние стволовых.

Подход Life Biosciences, названный «частичным эпигенетическим перепрограммированием», заключается в строго контролируемой экспрессии этих генов. Цель терапии — не изменить саму последовательность ДНК, а воздействовать на эпигеном: стереть возрастные эпигенетические метки и вернуть поврежденные или постаревшие клетки в более молодое и здоровое состояние, восстановив их нормальные функции.

Первая мишень — слепота

На начальном этапе клинических испытаний (исследование фазы 1 зарегистрировано под номером NCT07290244) действие препарата будет проверяться на пациентах с тяжелыми возрастными заболеваниями глаз — оптическими нейропатиями. В частности, в исследовании примут участие люди с двумя диагнозами:

Открытоугольная глаукома (OAG) — хроническое нейродегенеративное заболевание, являющееся одной из ведущих причин слепоты в мире.

Неартериитная передняя ишемическая оптическая нейропатия (NAION) — заболевание, которое часто называют «глазным инсультом».

Если ER-100 докажет свою эффективность, это откроет невероятные перспективы: в будущем платформу можно будет адаптировать для восстановления клеток в других органах и системах, создавая лекарства от широкого спектра тяжелых возрастных патологий

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале