Первый раз на Pharmnews.kz?
Войдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.
ЗарегистрироватьсяВойдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.
Зарегистрироваться11 сентября, 2024 г. Минздрав Казахстана одобрил регистрацию лекарственного препарата «УлтомирисТМ» (МНН – равулизумаб) компании «АстраЗенека» для терапии редких комплемент-опосредованных заболеваний: пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), атипичного гемолитико-уремического синдрома, а также применение у пациентов с заболеваниями спектра оптиконевромиелита (ЗСОНМ) и генерализованной миастенией гравис (ГМГ)1.
Равулизумаб представляет собой моноклональное антитело, ингибитор комплемента С5 продолжительного действия. До текущего момента для терапии пациентов был доступен только один ингибитор комплемента – экулизумаб. Равулизумаб – это новая молекула, созданная на основе экулизумаба2-3. Средний период его полувыведения составляет 51,8 дня1, что дает возможность использовать препарат после нагрузочной дозы один раз в восемь недель как у взрослых пациентов, так и у детей весом 20 и более кг1,4,5.
Заболевания спектра оптиконевромиелита – это группа тяжелых аутоиммунных демиелинизирующих заболеваний центральной нервной системы. Уровень смертности от ЗСОНМ достигает 32%6-11. ЗСОНМ в основном характеризуется повторяющимися обострениями в виде воспаления зрительного нерва и/или миелита, восстановление после обострений часто бывает неполным, что может привести к остаточным и накапливающимся нарушениям, таким как слепота и параплегия6-9. ЗСОНМ – относительно редкое заболевание с частотой встречаемости 15,23 на 1 миллион человек. Заболевание чаще выявляется у женщин6,7. В среднем дебют заболевания приходится на 40 лет, при этом отмечаются случаи ЗСОНМ у пациентов в возрасте от 3 до 80 лет6.
Генерализованная миастения гравис является наиболее распространенным нарушением передачи сигнала в нервно-мышечной системе и одним из наиболее хорошо охарактеризованных аутоиммунных заболеваний12. Распространенность ГМГ колеблется от 15 до 179 случаев на миллион человек в общей популяции, а заболеваемость — от 1,7 до 21,3 случая на миллион человеко-лет с тенденцией к росту показателей с течением времени13.
ГМГ — это заболевание, основным симптомом которого является патологическая мышечная слабость и утомляемость14,15,16. ГМГ, как правило, является пожизненным заболеванием с переменным течением14,17. В начале заболевания у пациентов обычно наблюдаются преходящие симптомы, которые могут исчезать в течение нескольких часов, дней или даже недель. Как правило, со временем симптомы усугубляются и становятся более устойчивыми16. Нарастание выраженности симптомов до максимальной степени обычно происходит в течение 2–3 лет после манифестации первых симптомов, что приводит к потере качества жизни и возможности самообслуживания14,18. В возрасте до 40 лет ГМГ чаще встречается у женщин, чем у мужчин, тогда как в возрасте старше 50 лет заболеваемость ГМГ выше у мужчин, чем у женщин19.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – это прогрессирующее жизнеугрожающее заболевание. При данном заболевании происходит разрушение эритроцитов (неконтролируемый комплемент-опосредованный гемолиз), которое проявляется одышкой, усталостью, анемией и потемнением мочи21. Осложнение заболевания может привести к тромбозу, поражению органов-мишеней, например, почек. ПНГ является крайне редким заболеванием. По данным международного регистра ПНГ, инициированного в 2003 году, заболеваемость ПНГ составляет 1-1,5 на 1 миллион населения в год20,21, распространенность составляет 1,59 на 100 тысяч человек22. Пациенты с ПНГ нуждаются в длительной терапии препаратами ингибиторами С5 компонента комплемента4.
Атипичный гемолитико-уремический синдром – это тяжелое жизнеугрожающее состояние, которое характеризуется острым началом и развитием комплемент-опосредованной тромботической микроангиопатии (ТМА)5. ТМА приводит к повреждению эндотелия микроциркуляторного русла и последующему поражению органов, в основном почек – более 50% таких пациентов имеют острую почечную недостаточность и нуждаются в диализе23,24, также у 10-49% пациентов могут наблюдаться повреждения других органов5, 25-29. По данным разных авторов, в мире заболеваемость составляет 0,23-1,9 новых случаев на 1 миллион населения в популяции в целом, распространенность – примерно 4,9 на 1 миллион человек с колебаниями от 2,2 до 9,4 на 1 миллион среди детей и подростков24,29.
Список источников:
Комментарии
(0) Скрыть все комментарии